上篇丨国内基因治疗公司一览丨医麦客盘点
2019年2月1日/医麦客 eMedClub/--据FDA预计，基于目前已备案的超过800个基于活性细胞或直接施用的基因治疗的IND总数，到2020年，每年将接收超过200个IND；根据对当前管线的评估和这些产品的临床成功率，到2025年，预测每年将批准10到20种细胞和基因治疗产品。
随着2017年FDA批准了第一款基因疗法用于治疗遗传性眼疾，基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，具有极大的治疗潜力。我国基因治疗研究及临床试验与世界发达国家几乎同期起步，但由于技术和政策不完善等原因，目前与国际仍然有一定的差距。目前，国内涉及基因治疗上下游的企业有众多，以技术支持和服务为主，真正涉足开发基因疗法的还很少，可能还不到20家，这与细胞疗法的开发药企形成了巨大的落差。
本文不完全统计了一些国内涉足基因疗法的公司，一部分是从新闻得知相关的合作，另一部分是公司主打基因疗法的开发，包括经典基因治疗、基因编辑、溶瘤病毒。
核心技术：溶瘤病毒
2018年，核心产品“重组II型单纯疱疹病毒注射制剂（OH2）” 获得国家药品监督管理局颁发的临床批件。
创始人及团队：刘滨磊(董事长)
武汉东湖开发区“3551人才计划”和“湖北百人计划”获得者，毕业于英国南安普敦大学医学院分子病毒专业，获得博士学位。2009年放弃英国籍回国，带领研发团队承担国家及地方项目10多项。
致力于肿瘤免疫及溶瘤病毒领域研究二十多年，其在英国负责研发的“溶瘤I型单纯疱疹病毒肿瘤治疗注射液，T-Vec”，是临床III期试验证明有效的溶瘤病毒。2011年初，T-Vec被Amgen公司以10亿美金收购。目前已经获FDA批准上市。
融资情况
2018年9月 1.14亿人民币
2018年8月 战略投资 1.1亿人民币
2018年5月 2000万人民币 龙磐投资
核心技术：溶瘤病毒
生物1类新药重组人肿瘤靶向基因-病毒注射液（ZD55-IL-24）处于IND申报阶段，即将进入临床。
2016年，安科生物与上海希元生物（已更名为元宋生物）签订技术转让合同，出资人民币1000万元受让希元生物持有的重组人肿瘤靶向基因—病毒株ZD55-IL-24。
研发管线
创始人及团队：刘新垣(董事长)
中国科学院、乌克兰科学院以及第三世界科学院院士， 国际上首创 “癌症的靶向基因―病毒治疗（Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy，CTGVT）”策略，它是将抗癌基因加到溶瘤病毒中而成，但它的抗癌效果不是1+1=2，而是神奇地增加了数10到100倍，后又创建了“双基因 CTGVT-DG”策略。
融资情况
安科生物占股20%
核心技术：溶瘤病毒
2016年9月6日，贵州百灵发布了关于签订《技术转让合同》的公告。公告指出，公司与成都恩多施生物工程技术有限公司签订《技术转让合同》，受让恩多施一项基因治疗项目（EDS01, 重组人内皮抑素腺病毒注射剂）相关技术，技术转让费为5000万元。该项目正在开展II期临床试验。
创始人及团队：魏于全(董事)
现任中国科学院院士、四川大学人类疾病生物治疗国家重点实验室主任。中科院院士、肿瘤治疗及肿瘤免疫学家。曾任四川大学副校长。
该公司是由四川大学生物治疗国家重点实验室与新尚集团联合建立。2016年，其第一款眼科基因治疗药物已投入第一批患者临床试验，目前已完成国内首批基因治疗案例，且正有序推进中国多个新型基因治疗药物进入临床研究与产品上市。
创始人及团队：魏于全
现任中国科学院院士、四川大学人类疾病生物治疗国家重点实验室主任。中科院院士、肿瘤治疗及肿瘤免疫学家。曾任四川大学副校长。
核心技术：溶瘤病毒
公司独立开发并拥有自主知识产权的重组人GM-CSF单纯疱疹病毒注射液（OrienX010）正处于Ic期临床阶段，用于恶性黑色素瘤的治疗。
创始人及团队：董学平(总经理)
长沙信康达医药科技有限公司董事。
融资情况
2017年8月 C轮 贵景资本
2016年11月 B轮 云锋基金、锦亦投资
2014年2月 A轮 艺进娱辉
2011年12月 天使轮 科投集团
核心技术
1、瞬时、高效、特异的新型CRISPR递送技术；
2、mRNA体内递送技术；
3、安全整合的下一代慢病毒载体技术；
4、复制能力升级的下一代溶瘤病毒技术。
研发管线：单纯疱疹病毒角膜炎（BD-C01）；湿性老年黄斑变性（BD-C02）；抗肿瘤细胞因子mRNA药物（BD-M01）；地中海贫血（BD-G01）; 实体瘤溶瘤病毒药物（BD-H01）。
研发管线
创始人及团队：蔡宇伽(执行董事)
上海交通大学系统生物医学研究院研究员、博士生导师、基因治疗实验室主任。先后就读于山东大学、中科院、瑞典卡洛琳斯卡医学院(师从现诺奖委员会秘书长Thomas Perlmann)，并于2014年获丹麦奥胡斯大学基因治疗专业博士学位。2017年加盟上海交通大学。长期从事基因治疗病毒载体、基因编辑递送技术的研发以及基因治疗载体与受体免疫系统互作的研究，致力于bench-to-bedside的临床转化。目前实验室专注开发重大眼科疾病与造血系统遗传疾病的基因疗法以及下一代的溶瘤病毒技术。近5年来，相关论文发表在eLIFE、NAR、Gene Therapy、Current Gene Therapy、JCI、EMBO J等期刊。研究受上海市自然基金、浦江人才、上海市卫计委协同创新集群项目资助。
核心技术：CRISPR基因编辑技术
目前公司已搭建GMP级AAV病毒工艺平台，具备病毒载体构建和筛选体系以及AAV建库、包装和扩增能力。产品管线方面，公司已在眼科、肌肉、肝脏和自身免疫缺陷等多种疾病布局，快速开发新疗法, 为病人带来安全、高效、持久的治疗方案。
创始人及团队：徐元元(执行董事兼总经理)
清华大学博士，师从饶子和院士，随后到美国耶鲁大学深造。曾在亚宝药业担任生物药研究室主任。国际纯粹与应用物理学会（IUPAP）会员、国际蛋白质晶体学会会员、美国格理集团（GLG）咨询顾问、盛鼎股权投资基金管理有限责任公司副总经理、姑苏重点产业紧缺人才、苏州工业园区科技领军人才（创业类）。
融资情况
2018年8月 A轮 1700万美元 苏州创投、启明创投、清松资本、盛鼎股权投资基金
2016年12月 天使轮 东土盛唐投资、尚信资本
核心技术：CRISPR基因编辑技术、T细胞基因编辑治疗平台、HSC基因编辑治疗平台、递送系统等
博雅辑因的基因编辑疗法分为体外及体内两类。其中用于治疗β地中海贫血的ET-01进展最快，将会在2019年进入临床研究阶段。
研发管线
创始人及团队：魏文胜
毕业于北京大学生物化学专业；密歇根州立大学遗传学专业。曾任斯坦福美国大学遗传学系博士后；斯坦福美国大学遗传学系研究员。现任北京大学生命科学学院生化与分子生物学研究员；北京大学生物医学集成创新研究所研究员；北大-清华生命科学联合中心研究员；北京未来基因诊断高精尖创新中心研究员。在基因组编辑领域具有多年丰富的研发经验，并在国内外多种著名学术杂志上发表过多篇学术论文。
融资情况
2018年7月 Pre-B轮 亿元及以上人民币 个人投资人、美国中经合集团、礼来亚洲基金、华盖资本、IDG资本
2016年10月 A轮 美国中经合集团、嘉豪投资、宁波志荣贝塔投资管理有限公司、IDG资本
2015年12月 天使轮
2017年12月20日，何氏眼科与华大基因正式联合宣布，就RPE65基因突变相关的遗传性视网膜疾病基因治疗方面展开深度合作。双方将共建开放性的国家基因库眼基因库基因编辑平台，通过自主创新及国际化合作加速CRISPR/Cas9、重组腺相关病毒等载体的开发与优化，同时完成LCA和视网膜色素变性等遗传性眼病细胞、动物模型水平功能验证及安全性评估等临床前研究。
创始人及团队：汪建(董事长)
毕业于湖南医科大学医疗系，后考入北京中医药大学攻读中西医结合硕士学位，毕业后在湖南医科大学任药理助理研究员。留学美国后，在美国德州大学和爱荷华大学做博士后研究，后受聘为华盛顿大学高级研究员，进行细胞分化与增殖相关性研究。1994年回国创建华大基因。
融资情况
2017年7月 上市 5.47亿人民币
2015年6月 B轮 48.47亿人民币 国信弘盛、软银中国资本、中泰汇晟宸时资本、松禾资本、北极光创投、西安尔湾、博源弘盛投资、东土盛唐投资、高林资本、中国人寿、云锋基金、深圳盛桥投资、中小企业（深圳）产业投资、杭州湾新区正昊投资、上海智虎资产管理有限公司、华夏保险、开物投资、久富投资
2014年6月 A轮 20.5亿人民币 软银中国资本、光控西部创投、深圳市国华投资、华弘资本、深圳红土生物创投、金翼汇顺健康产业、同创伟业、松禾资本、中金资本、景林资产、东证资本、上海国和投资等
基因治疗药物及其载体的研发和产业化
创始人及团队：肖啸(总经理兼执行董事)
长期从事基因治疗药物及其载体的研发及应用，特别是重组腺相关病毒（Adeno－AssociatedVirus,AAV）基因载体的改进及高滴度高纯度生产工艺，简易安全高效的基因载体及直接注射技术，在基因治疗领域具有15年以上的研究和产业化开发经验。
融资情况
贝瑞基因出资2,000万元、夏尔巴一期出资4,000万元、极创金源出资1,000万元
核心技术：溶瘤病毒
1、转录和翻译双重调节（TTDR）的创新技术：确保高肿瘤特异性和功效，而不会使病毒减弱；
2、Synerlytic™平台：在强大的溶瘤作用和病毒释放的多种免疫调节因子之间建立了强大的协同作用。
领先计划VG161已完成IND启动阶段，正在准备临床开发。
研发管线
创始人及团队
黄鸿伟（首席执行官）
曾担任一家公共制药公司的首席执行官多年，并曾在制药和金融行业担任过多个其他高级管理职位。拥有复旦大学的学士和硕士学位，是CFA特许持有人，现任北京大学工商管理博士候选人。
贾为国(首席科学官)
1991年毕业于不列颠哥伦比亚大学。现任加拿大不列颠哥伦比亚大学脑所资深研究员，病毒载体和溶瘤治疗实验室主任，同时兼职神经外科副教授（终身）现为加拿大肿瘤协会创新基金评委。拥有超过20年的研发、管理和创业经验，是世界上溶瘤病毒疗法和免疫肿瘤学的先驱之一。
融资情况
2018年3月 战略投资 博润投资、复容资本、PurityStar、仙瞳资本
核心技术：溶瘤病毒
产品系列-01：编码IL12和抗PD-1Ab(T3)的oHSV被设计为瘤内注射。计划于2019年2月在美国和中国提交IND
产品系列-02：仅编码IL12(T2)的oHSV被设计用于与全身给药的免疫调节剂组合使用。
产品系列-03：设计为与oHSV同时肿瘤内施用的辅助疗法，以增强oHSV的溶瘤活性。一些辅助治疗剂正在进行临床前评估。
产品系列-04：为了满足迫切需要，亦诺微正在构建oHSV T4，这是一种专门用于治疗多形性胶质母细胞瘤的oHSV。
产品系列-05：为了满足迫切需要，亦诺微正在构建oHSV T4，这是一种专门用于治疗多形性胶质母细胞瘤的oHSV。
产品系列-06：基因工程oHSV旨在感染其表面具有独特受体的肿瘤细胞。重新靶向的oHSV不能感染正常细胞。亦诺微科学家已经构建了第一个重新靶向的oHSV。
创始人及团队
Bernard Roizman
是美国FDA目前唯一批准上市的溶瘤病毒产品Imlygic（T－vec）的骨架发明人；
被誉为“疱疹病毒之父”的芝加哥大学教授。
周国瑛(首席执行官)
靶向疱疹溶瘤病毒的国际发明人。
融资情况
2019年1月 A+轮 1500万美元 幂方资本、力合科创 、薄荷天使基金跟投、泰福资本、勤智资本、涌铧资本
2016年9月 A轮 泰福资本、勤智资本、涌铧资本
核心技术：AAV基因治疗
2003年，薛京伦教授课题组与该公司研发的，B型血友病基因治疗药物《重组AAV－2/人凝血因子IX注射液》获得国家药品监督管理局药物临床研究批件。
创始人及团队
薛京伦
复旦大学首席教授，中国基因治疗第一人，华夏基因专家组组长，中国首例（世界第二例）基因治疗血友病成功案例完成者。1987年起，一直致力于基因治疗研究，系统开展了B型血友病基因治疗基础和临床试验研究。获得我国第一个卫生部颁发的"新生物制品人体观察"批件，在国际上首次对B型血友病进行基因治疗临床试验，成功地完成了4例B型血友病患者的临床基因治疗，达到安全有效的预期目的。
吴小兵(董事)
国家特殊津贴专家。1993年起从事病毒载体基础、应用及基因冶疗研发。我国著名病毒载体与基因治疗专家。曾在中国CDC病毒病预防控制所病毒基因工程国家重点实验室工作。2011年任北京亦庄国际生物医药投资管理公司副总。现兼任北京五加和分子医学研究所有限公司首席科学顾问。
核心技术：AAV-ND4基因治疗技术
眼科基因药物；2017~2018年进行全球样本量最大的leber遗传性视神经病变(LHON)基因治疗临床试验（研究者发起），目前完成145例（包括阿根廷患者7例），疗效显著，未出现严重并发症，安全性高。公司围绕其它眼遗传疾病基因治疗还设计了一系列的研发产品线，譬如视网膜色素变性、遗传性视网膜劈裂等。
创始人及团队
李斌(CEO)
华科大同济医学院协和医院硕博连读，曾在中山眼科中心临床博士后站工作。从2008开始展开眼科基因治疗研究。
蔡大波(总经理)
毕业于江西中医药大学，就职于辉瑞投资有限公司负责市场推广和销售。
郑静
中科院神经科学研究所理学博士，华东理工大学药学院博士后，华东理工大学药学院副教授。曾任吉凯基因合伙人、上海生博技术顾问。
融资情况
2018年8月 A轮 苏州薄荷创投、北极光创投、蓝色彩虹科技
2018年4月 天使轮 金唯科生物
核心技术：高效基因表达发现、rAAV基因药物的包装和规模化生产
据悉，至善唯新目前已研制出具有国际先进水平的A、B型血友病基因疗法，其相对价格便宜，市场前景明朗。目前，该药物已进入动物毒性和安全性评价阶段，至善唯新未来开发的基因治疗药物将重点集中于遗传病和神经退行性疾病两大领域。
创始人及团队
董飚(执行董事)
四川大学生物治疗国家重点实验室研究员，四川省“千人计划”创新领军人才。
融资情况
2018年11月 天使轮 数千万人民币 四川发展股权投资、川创投
核心技术：溶瘤病毒
2003年，重组人p53腺病毒注射药(商品名：今又生)获得国家一类新药证书进入市场。
融资情况
湖北奔达药业控股
核心技术：溶瘤病毒
重组人内皮抑素腺病毒注射液(E10A)
国内第一个完成临床I期II期并进入III期的基因治疗药物，国家1类新药，通过抑制肿瘤血管生成，切断其营养供给，达到饿死肿瘤细胞，治疗肿瘤的目的；
重组人γ干扰素腺病毒注射液(E10B)
目前已经申报临床I期，目前在二审修补阶段；
重组人Reic基因腺病毒注射液(E10E)
与日本岗山大学和桃太郎株式会社MTG开展合作，中国正在申请临床III期试验，达博生物获得在中国的专利实施许可权。
创始人及团队
黄文林(董事长)
国务院特殊津贴专家，中组部“千人计划”特聘专家，国家新药评审中心审评专家，科技部973传染病领域咨询专家，中国生物医药协会基因治疗学会副会长，中山大学肿瘤防治中心教授，香港中文大学名誉教授，广州市创新创业领军人才。
融资情况
2011年，与加拿大Marsala公司合作开展北美地区E10A临床试验，获得Marsala公司1700万美金投资；
2014年，与上市公司中珠医疗开展项目合作，获得1.8亿人民币投资（分阶段付款）；
2015年，获得日本最大的临床试验服务CRO公司-日本EPS益新株式会社2000万的投资。
核心技术：溶瘤病毒
已成功开发三个具有自主知识产权的基因工程腺病毒治疗肿瘤的药物：H101、H102、和H103。H101（商品名：安柯瑞）已于2006年7月正式上市销售。H103（溶瘤性重组腺病毒注射液）已完成I期临床试验阶段。H102还处在临床前研究阶段。
近日，上药天普宣布将启动安柯瑞的再上市计划。
创始人及团队
刘彦君(董事长)
上海医药副总裁。曾任上海复旦张江生物医药股份有限公司(香港联交所上市,股票代码08231)副总经理，第二军医大学肿瘤研究所分子生物学研究室主任、副研究员，美国加州圣地亚哥Sidney Kimmel 肿瘤中心访问学者，第二军医大学东方肝胆外科医院主治医师、讲师等。
融资情况
上海医药控股
核心技术：溶瘤病毒
腺病毒ADK-TK目前正开展一项针对进展期肝癌肝移植的III期临床实验。
核心技术：溶瘤病毒
2005 年，溶瘤重组腺病毒注射液(KH901)获该药物的临床批件，目前临床试验加入II期阶段，针对的适应症为头颈部肿瘤。
融资情况
康弘药业集团的全资子公司
核心技术：重组病毒载体平台
近年来，一直在开展B型血友病的基因治疗临床前研究，不断优化分子设计，开展验证比较和动物实验，并寻求投资完成申报资料开展临床试验。
创始人及团队
董小岩(董事长兼首席执行官)
从事临床医学工作8年；从事事病毒载体与基因治疗研究24年。曾主导投资“北陆药业”[300016]，为BVCC获得54倍投资收益。创建本元正阳基因技术有限公司。参与发起成立北京亦创生物技带产业研究院。参与发起北京瑞希罕见病基因治疗研究所( NGO)。
吴小兵(首席科学顾问)
国家特殊津贴专家。1993年起从事病毒载体基础、应用及基因冶疗研发。我国著名病毒载体与基因治疗专家。曾在中国CDC病毒病预防控制所病毒基因工程国家重点实验室工作。2011年任北京亦庄国际生物医药投资管理公司副总。2000至2006年兼任本元正阳技术总监。
为遗传性眼病患者提供有效的基因治疗、干细胞治疗和药物治疗。
创始人及团队：钟显成(执行董事)
在基因检测领域具有多年从业经验。
核心技术：基因编辑技术平台、AAV/AdV基因治疗技术平台、HSV技术平台
专注开发First-in-Class生物新药，针对国家“十三五”科技创新规划中提出的恶性肿瘤、心脑血管疾病、退行性疾病及自身免疫性疾病等多类重大疾病，全力打造“基于基因编辑技术的原创生物药开发平台”，为中国患者提供原创、精准、安全、疗效显著的创新生物药物。
创始人及团队：易吉辉(董事长兼总经理)
具有多年医药行业从业经验
融资情况
2018年2月 A轮 富利盛世技术、华生碳基生物技术、深圳市麦田投资、向日葵投资
2015年10月 天使轮 清源投资、松禾资本、雯博投资、麦哲伦投资、合川科技
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我国的肿瘤免疫治疗行业还面临诸多的挑战，为此，医麦客再次邀请数十位包括新药政策制定专家，技术与临床应用专家，新药研发企业代表汇集中国上海，计划于2019年3月23日至24日召开第二届肿瘤免疫治疗技术研讨会。本次大会将有来自全国500+行业精英一起探讨肿瘤免疫治疗药物的技术革新与发展趋势。
中国·上海丨诚邀您参加2019（第二届）肿瘤免疫治疗技术研讨会
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